Maladie de Parkinson : le Japon approuve un traitement révolutionnaire

Le Japon vient d’approuver la production et la commercialisation d’un traitement révolutionnaire contre la maladie de Parkinson. Baptisée Amchepry, cette thérapie consiste à transplanter des cellules souches pluripotentes induites (iPS) dans le cerveau. C’est le premier produit de ce type autorisé dans le monde. Il est attendu sur le marché dans les prochains mois.

Le Japon a approuvé, le vendredi 6 mars, la production et la commercialisation d’un traitement innovant contre la maladie de Parkinson. Il s’agit d’Amchepry du laboratoire Sumitomo Pharma. Cette thérapie utilise des cellules souches pluripotentes induites (iPS) adultes reprogrammées et transplantées dans le cerveau. Elle sera proposée aux patients dès cet été, d’après des sources citant le ministère de la Santé japonais. Ce sera alors le premier produit médical disponible sur le marché à utiliser des cellules iPS. Une avancée majeure pour la médecine régénérative.

La maladie de Parkinson, l’une des affections neurodégénératives les plus fréquentes au monde

La maladie de Parkinson est une affection neurologique chronique et dégénérative qui affecte le système moteur. Elle est provoquée par la disparition progressive de neurones spécifiques, qui produisent la dopamine, une molécule essentielle au contrôle des mouvements.

La destruction des cellules nerveuses dopaminergiques entraîne les symptômes tels que les tremblements, la rigidité musculaire et la lenteur des gestes. Une des affections neurodégénératives les plus fréquentes, la maladie de Parkinson touche environ 10 millions de personnes dans le monde, et 272 500 individus en France. Un nouveau traitement représenterait un grand espoir pour ces patients.

Les traitements actuels ne stoppent pas la progression de la maladie de Parkinson

Les traitements actuellement disponibles, comme la L-Dopa, améliorent les symptômes, mais ne ralentissent ni ne stoppent la progression de la maladie. Par conséquent, les chercheurs explorent une autre piste : remplacer les neurones détruits plutôt que simplement compenser leurs effets. Cette approche repose sur l’exploitation de cellules iPS. Découvertes par le chercheur japonais Shinya Yamanaka, récompensé par le prix Nobel de médecine en 2012, les cellules iPS sont des cellules adultes reprogrammées ou réinitialisées génétiquement en laboratoire pour retrouver un état embryonnaire.

Des cellules spécialisées ramenées à leur état primordial pour leur donner un nouveau rôle

Concrètement, les scientifiques prélèvent une cellule déjà spécialisée (par exemple une cellule de peau) et effacent son identité biologique. Ils peuvent faire en sorte qu’elle retrouve son état embryonnaire ou primordial (non encore spécialisé) pour ensuite la transformer en presque n’importe quel autre type de cellule du corps humain : neurone, cellule cardiaque, cellule du foie, etc. Chez Sumitomo Pharma, les cellules ont été développées en précurseurs de cellules cérébrales productrices de dopamine, qui ne sont plus présentes chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Des résultats cliniques prometteurs chez quatre des sept patients traités

Des chercheurs de l’Université de Kyoto au Japon ont mené un essai clinique de cette approche sur sept patients âgés de 50 à 69 ans. Les participants ont reçu chacun entre cinq et dix millions de cellules implantées dans les deux hémisphères du cerveau. Ils ont été suivis pendant deux ans. L’étude n’a révélé aucun effet indésirable majeur. Mieux, quatre d’entre eux ont présenté une amélioration de leurs symptômes.

Fort de ces résultats, le traitement a obtenu du gouvernement japonais une autorisation conditionnelle et temporaire. Au pays du Soleil Levant, ce type de feu vert permet d’accélérer l’accès aux thérapies innovantes et aux produits prometteurs. Le ministre de la Santé, Kenichiro Ueno, a dit espérer « que cela apportera un soulagement aux patients, non seulement au Japon, mais dans le monde entier ».